Optimizing therapy via n=1-trial testing: negating the ‘nocebo’ effect in statin-intolerance prior to PCSK9-inhibitor prescription

Project summary

Statines zijn effectieve medicijnen om het risico op vaatziekten te verlagen. Ze zijn zeer veilig en goedkoopkosten weinig. 10-30% van de statinegebruikers geven als bijwerking spierklachten aan. Als mensen meerdere statines niet verdragen, kunnen dure injecties (PCSK9-remmer) voorgeschreven worden. Momenteel krijgt 50%, van de patiënten die een PCSK9-remmer voorgeschreven krijgt, dit middel vanwege een vastgestelde ‘statine-intolerantie’.

In eerdere onderzoeken, die ‘n=1 studies’ worden genoemd, slikten mensen met eerdere klachten van statine afwisselend een nep-medicijn (placebo) of een statine. De uitkomst was dat 95% van de mensen dezelfde klachten aangaven met placebo als met de statine- behandeling. Na goede uitleg startten de meeste deelnemers na de n=1 studie weer met een statine.

Studie en verwachte uitkomsten

Doel van dit gerandomiseerde onderzoek is om mensen die in aanmerking komen voor een PCSK9-remmer, en bijwerkingen bij statines ervaren, een ‘n=1 studie’ te laten doen. Zo kan voor die specifiekeiedere patiënte nagegaan worden of de klachten echt van de statine komen. De studie bestaat uit 2 armen: de gerandomiseerde, dubbelblinde, cross-over studies (n=1 studie), met 2 perioden van 6 weken statine en 2 perioden van 6 weken placebo met periodieke rapportage van de bijwerkingen. Hierna volgt uitleg over de resultaten op individueel niveau versus reguliere zorg.

Verwachte uitkomsten

De verwachting is dat minstens 30% van de deelnemers na de ’n=1-studie’ kiest voor de statine en niet behandeld hoeft te worden met een PCSK9-remmer.